De jaren 2010 waren een keerpunt voor de vooruitgang in de biotechnologie. Hier zijn drie van de meest transformerende, gedenkwaardige en veelbelovende ontdekkingen volgens Ron Bauer, oprichter van Theseus Capital, een toonaangevend investeringsvehikel voor investeerders en family office gericht op de life sciences en technologiesectoren.
Een synthetische levensvorm die zichzelf repliceert
In 2010 presenteerden onderzoekers van het J. Craig Venter Institute (JCVI) in Rockville, Maryland en San Diego, Californië, de wereld een ontdekking die minder geworteld leek in de biologie en meer in sciencefiction: Mycoplasma laboratorium, het eerste zelf- vorm van synthetisch, replicerend leven. Deze kunstmatige bacteriesoort werd gebouwd met behulp van een computer en geïnjecteerd in een synthetisch chromosoom in een gistcel, waardoor de cel eiwitten kon maken en nieuwe cellen kon creëren.
Commentaar Ron Bauer, wiens bedrijf Theseus Capital nauw samenwerkt met vooraanstaande wetenschappers en ondernemers, en langdurige relaties heeft met toonaangevende advocaten-, boekhoud-, institutionele makelaardij- en investeringsbankbedrijven: op basis van zijn eerdere werk, in 2016, creëerden Dr. Venter en zijn team vervolgens ‘s werelds eerste bacteriële cel bekend als JCVI-syn3.0. Deze reeks ontwikkelingen heeft een verbazingwekkend potentieel in meerdere toepassingen, zoals industriële biotechnologie en medisch onderzoek.
De CRISPR/Cas9-techniek voor het bewerken van genen
De in 2013 geïntroduceerde CRISPR/Cas9-techniek stelt medische onderzoekers en genetici in staat om secties van een genoom nauwkeurig te veranderen door specifieke secties van een DNA-sequentie toe te voegen, te verwijderen of te veranderen. Eerst bindt een gids-RNA aan de doelsequentie. Een enzym genaamd Cas9 bindt zich vervolgens aan het gids-RNA. Dit enzym functioneert in wezen als een soort moleculaire schaar die beide strengen van de doelsequentie doorknipt. Het lichaam reageert door te proberen het beschadigde DNA te repareren, waarna veranderingen (dwz mutaties) in een of meer genen kunnen worden geïntroduceerd.
Sinds de introductie van CRISPR/Cas9 is en blijft er veel aandacht voor de ethische implicaties van deze revolutionaire technologie. Met dit in gedachten kunnen de zeer positieve implicaties echter niet worden onderschat en moet het potentieel om levens te redden worden onderzocht. Zo werd in 2019 een vrouw in Mississippi met sikkelcelanemie de eerste persoon ter wereld die werd behandeld met de CRISPR/Cas9-techniek. Hoewel het te vroeg is om conclusies te trekken, zijn haar artsen enorm opgewonden en suggereren ze dat patiënten over de hele wereld een kans zullen hebben op een gezonder en langer leven als de dingen zich voordoen zoals de eerste tekenen suggereren.
Een remedie voor hepatitis C
In 2017 deed de Amerikaanse Food and Drug Administration een enorm belangrijke aankondiging dat miljoenen mensen in Amerika en over de hele wereld die getroffen zijn door Hepatitis C dachten dat ze nooit de kans zouden krijgen om het tijdens hun leven te horen: een medicamenteuze behandeling genaamd MAVYRET was goedgekeurd dat zou de slopende en levensbedreigende leverziekte in slechts acht weken kunnen omkeren.
Gemaakt door het biofarmaceutische bedrijf AbbVie Inc., combineert MAVYRET twee geneesmiddelen om het hepatitis C-virus te behandelen: glecaprevir en pibrentasvir. Glecaprevir is een HCV NS3/A4-proteaseremmer en pibrentasvir is een HCV NS5A-proteaseremmer. Bij patiënten zonder cirrose is aangetoond dat MAVYRET het hepatitis C-virus in het lichaam tot een niet-detecteerbaar niveau reduceert.
Volgens Ron Bauer: MAVYRET blijft een gamechanger voor de miljoenen mensen wereldwijd, waaronder naar schatting 3,4 miljoen Amerikanen, die chronisch besmet zijn met HCV. De goedkeuring van het medicijn werd ondersteund door klinische gegevens die meer dan 2.300 patiënten in 27 landen evalueerden.
Ron Bauer kijkt naar de toekomst
Het bovenstaande zijn slechts drie van de vele biotech-doorbraken van de jaren 2010 die onze wereld vorm hebben gegeven en zullen blijven vormen voor de komende jaren en decennia.
Ron Bauer concludeerde: We zijn nog steeds aan de oppervlakte, en elke nieuwe ontdekking en innovatie op het gebied van life sciences opent een wereld van mogelijkheden om ons leven en onze wereld beter, slimmer, veiliger en meer verrijkend en mogelijk te maken.
Heb je hier enig idee van? Laat het ons hieronder weten in de comments of neem de discussie mee naar onze Twitter of Facebook.
Aanbevelingen van de redactie:
